Przełomowa decyzja EMA ws. Leqembi nadzieją dla chorych na chorobę Alzheimera

Na lipcowym posiedzeniu Komitetu ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP, ang. Committee for Medicinal Products for Human Use) Europejskiej Agencji Leków (EMA, ang. European Medicines Agency) podjęto decyzję o nieprzyznaniu pozwolenia na wprowadzenie do obrotu leku Leqembi, stworzonego z myślą o terapii choroby Alzheimera (AD, ang. Alzheimer’s disease). Jednak 14 listopada 2024 r. CHMP, po przeprowadzeniu procedury ponownej oceny, wydał pozytywną opinię, rekomendując udzielenie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu dla leku Leqembi (lecanemab). Zgodnie z tą decyzją stosowanie Leqembi powinno być ograniczone do leczenia wczesnej postaci alzheimera u osób niebędących nosicielami genu ApoE ε4 oraz u posiadaczy tego genu w układzie heterozygotycznym.

EUROIMMUN oferuje jedyny na rynku test CE-IVDR EURORealTime APOE, który pozwala na określanie genotypu APOE ze wskazaniem homo- i heterozygot.

Eksperci CHMP stwierdzili, że w tej ograniczonej populacji „korzyści leku Leqembi w zakresie spowalniania postępu objawów choroby są większe niż ryzyko”.

Zalecenie EMA wykluczyło pacjentów z dwiema kopiami genu ApoE ε4 (homozygoty), ponieważ są oni bardziej niż inni pacjenci przyjmujący lek Leqembi narażeni na wystąpienie skutków ubocznych terapii w postaci obrzęku lub krwawienia do mózgu, znanych jako nieprawidłowości obrazowania związane z amyloidem (ARIA, ang. amyloid-related imaging abnormalities).

Jak działa Leqembi w terapii choroby Alzheimera?

Substancją czynną leku Leqembi jest lecanemab, humanizowane przeciwciało monoklonalne podklasy IgG1, które wykazuje obiecujące działanie w zwalczaniu postępu AD. Skierowane przeciwko blaszkom beta-amyloidu (Aβ) w mózgu wspomaga ich eliminację, co może spowolnić progresję choroby Alzheimera. Jego zastosowanie może znacząco poprawić jakość życia pacjentów oraz spowolnić proces pogarszania się funkcji poznawczych.

Dla kogo lek Leqembi?

Nowy lek (Leqembi) jest wskazany do leczenia dorosłych pacjentów z klinicznym rozpoznaniem łagodnego upośledzenia funkcji poznawczych i łagodnej demencji spowodowanej chorobą Alzheimera (wczesna choroba Alzheimera), którzy nie są nosicielami genu apolipoproteiny E ε4 (ApoE ε4) lub są heterozygotami z potwierdzoną patologią amyloidu.

Brytyjska Agencja Regulacyjna ds. Leków i Opieki Zdrowotnej (MHRA, ang. Medicines and Healthcare Regulatory Authority) przyjęła takie samo ograniczenie dotyczące ApoE ε4 w swojej pozytywnej opinii dla Leqembi. Mimo że FDA przyznała Leqembi szerokie wskazanie niezależnie od statusu ApoE, wielu amerykańskich lekarzy dobrowolnie zdecydowało się nie podawać leku nosicielom ApoE ε4 w układzie homozygotycznym ze względu na ryzyko działań ubocznych.

Dowiedz się więcej o genotypowaniu APOE

Zalecenia dotyczące stosowania Leqembi

Leczenie powinno być nadzorowane przez lekarzy doświadczonych w diagnozowaniu i leczeniu choroby Alzheimera, w ośrodkach z dostępem do obrazowania mózgu metodą rezonansu magnetycznego (MRI). Wlewy leku Leqembi powinny być podawane przez wykwalifikowanych pracowników ochrony zdrowia przeszkolonych w zakresie monitorowania, rozpoznawania i leczenia reakcji związanych z wlewem.

Kiedy Leqembi będzie dostępny w Polsce

Pozytywna opinia CHMP zostanie przekazana Komisji Europejskiej, która podejmie ostateczną decyzję w sprawie pozwolenia na dopuszczenie preparatu do obrotu. W przypadku zatwierdzenia nastąpią dalsze rozmowy dotyczące cen i refundacji na poziomie krajowym w państwach członkowskich UE.

Szczegółowe zalecenia dotyczące stosowania tego produktu zostaną opisane w charakterystyce produktu leczniczego (ChPL), która zostanie opublikowana w europejskim publicznym sprawozdaniu oceniającym (EPAR, ang. European Public Assessment Reports) i udostępniona we wszystkich oficjalnych językach Unii Europejskiej po wydaniu pozwolenia na dopuszczenie do obrotu przez Komisję Europejską.

To ważny krok naprzód, przybliżający część pacjentów z chorobą Alzheimera do potencjalnie przełomowego leczenia. W miarę postępów procesu decyzyjnego rośnie nadzieja, że Leqembi wkrótce stanie się dostępny również w Polsce, oferując nowe możliwości poprawy jakości życia pacjentów i ich bliskich.

APOE genotyping in Alzheimer’s disease – pobierz artykuł

Produkty EUROIMMUN wspomagające diagnostykę choroby Alzheimera

EURORealTime APOE – genotypowanie APOE

Firma EUROIMMUN w swojej ofercie posiada test EURORealTime APOE, który pozwala na określanie genotypu APOE ze wskazaniem homo- i heterozygot. W teście określane są możliwe warianty genu APOE: ԑ2/ԑ2, ԑ2/ԑ3, ԑ2/ԑ4, ԑ3/ԑ3, ԑ3/ԑ4,ԑ4/ԑ4. Test przeprowadzany jest na genomowym DNA izolowanym z próbek krwi pełnej. Możliwa jest pełna automatyzacja procesu inkubacji (od ekstrakcji DNA, poprzez PCR aż do wydania wyników), a wyniki są oceniane, dokumentowane i archiwizowane za pomocą specjalnego oprogramowania.

Biomarkery choroby Alzheimera

W swojej ofercie posiadamy również najważniejsze biomarkery w chorobie Alzheimera: beta-amyloid 1-42, beta-amyloid 1-40, białko tau fosforylowane oraz całkowite białko tau. Markery te mogą być mierzone np. za pomocą testów ELISA lub chemiluminescencyjnych testów immunoenzymatycznych (ChLIA).

Testy ELISA i ChLIA:

beta-amyloid 1-42,
beta-amyloid 1-40,
całkowity poziom białka tau,
fosforylowane białko tau.

Firma EUROIMMUN, uznawana za lidera wśród producentów testów diagnostycznych, nieustannie pracuje nad nowoczesnymi metodami wspierającymi diagnostykę rzadkich schorzeń neurologicznych. Eksperci EUROIMMUN aktywnie badają również nowe biomarkery w chorobach neurodegeneracyjnych, dzięki czemu portfolio firmy nieustannie się rozwija i zawiera innowacyjne testy, w tym do oceny BACE1, alfa-synukleiny oraz neurograniny.

Sprawdź ofertę testów EUROIMMUN do diagnostyki choroby Alzheimera